Terapia CAR-T: De la Oncohematología a las Enfermedades Autoinmunes. Revolución de la Medicina Personalizada

Abstract

Introducción. La terapia CAR-T representa una revolución terapéutica en oncohematología que ha transformado el pronóstico de neoplasias refractarias como leucemia linfoblástica aguda (LLA), linfoma difuso de células B grandes (LDCGB) y linfoma folicular, con tasas de remisión completa del 80-95% en LLA pediátrica. Su mecanismo se basa en la ingeniería genética de linfocitos T autólogos para expresar receptores quiméricos (CAR) que reconocen antígenos tumorales independientemente del complejo MHC. Hay aplicaciones prometedoras en enfermedades autoinmunes sistémicas, como LES, miastenia gravis o esclerosis sistémica, que sugieren potencial para reestablecer tolerancia inmunológica mediante depleción selectiva de células B autorreactivas CD19+. Objetivos. Realizar una revisión sistemática sobre eficacia/seguridad CAR-T en oncohematología y autoinmunidad; analizar fundamentos biológicos, medicina personalizada; identificar retos de implementación en el SNS español; proponer registro prospectivo multicéntrico. Metodología. Revisión bibliográfica PubMed (diciembre 2025-enero 2026) usando términos MeSH ("CAR-T cell therapy", "hematologic malignancies", "autoimmune diseases"). Criterios inclusión: artículos originales/revisiones en humanos (inglés/español). Selección mediante Rayyan QCRI. Extracción datos: eficacia, seguridad, biomarcadores. Total: 22 artículos. Conclusiones. La terapia CAR-T logra remisiones completas del 80-95% en LLA pediátrica y 54-67% en linfoma difuso de células B grandes, aunque es menos eficaz en mieloma múltiple (30-50%). En enfermedades autoinmunes sistémicas como LES y esclerosis sistémica, se observan remisiones sostenidas de 12-24 meses. Los efectos adversos principales son el síndrome de liberación de citoquinas (20-30%) y neurotoxicidad (5-30%), que requieren de centros especializados para su manejo. Es prioritario crear un registro prospectivo multicéntrico español para evaluar eficacia en condiciones reales.

Introduction. CAR-T cell therapy revolutionized oncohematology, transforming prognosis of refractory neoplasms like acute lymphoblastic leukemia (ALL; CR 80-95%) and diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL; CR 5467%). Its mechanism involves genetic engineering of autologous T cells expressing chimeric antigen receptors (CAR) targeting tumor antigens MHCindependently. Emerging autoimmune applications (SLE, myasthenia gravis, systemic sclerosis) suggest potential to restore immune tolerance via selective CD19+ autoreactive B-cell depletion. Objectives. Systematic review of CAR-T efficacy/safety in oncohematology and autoimmunity; analyze biological foundations, personalized medicine; identify Spanish NHS implementation challenges; propose multicenter prospective registry. Methodology. PubMed review (Dec 2025-Jan 2026) using MeSH terms ("CAR-T cell therapy", "hematologic malignancies", "autoimmune diseases"). Inclusion: human original articles/reviews (English/Spanish). Selection via Rayyan QCRI. Data extraction: efficacy, safety, biomarkers. Total: 22 articles. Conclusions: CAR-T therapy achieves complete remissions of 80-95% in pediatric acute lymphoblastic leukemia and 54-67% in diffuse large B-cell lymphoma, although it is less effective in multiple myeloma (30-50%). In autoimmune diseases such as lupus and systemic sclerosis, sustained remissions of 12-24 months are observed. Main adverse effects are cytokine release syndrome (20-30%) and neurotoxicity (5-30%), requiring specialized centers. Creating a multicenter Spanish prospective registry to evaluate realworld efficacy is a priority.